Na początku tego roku Alvin Luk uczestniczył w konferencji CRISPR Medicine Conference w Kopenhadze, aby przedstawić aktualizację na temat badania klinicznego HERO dla zespołu duplikacji MECP2. Prezentacja Alvina jest dostępna do obejrzenia przez społeczność na YouTube.
W tym filmie dowiesz się o eksperymentalnej terapii CRISPR-Cas13 firmy Huidagene, HG204, i zobaczyć postępy u pierwszego leczonego dziecka, trzy miesiące po otrzymaniu leku eksperymentalnego. Przejdź do 26:00 do nagrań wideo pacjenta.
Te wczesne wyniki są bardzo zachęcające i dodatkowo sugerują, że przywrócenie poziomu białka MeCP2 może być obiecującą strategią w leczeniu MDS.
Druga osoba została już poddana leczeniu HG204, a do czasu zakończenia tego badania w Chinach spodziewane jest włączenie do niego kolejnych sześciu pacjentów.




