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No início deste ano, Alvin Luk participou na Conferência de Medicina CRISPR, em Copenhaga, para apresentar uma atualização sobre o ensaio clínico HERO para a Síndrome de Duplicação do MECP2. A apresentação de Alvin está disponível para a comunidade assistir no YouTube.
Neste vídeo, ficará a saber sobre a terapia experimental CRISPR-Cas13 de Huidagene, HG204, e ver o progresso na primeira criança tratada, três meses após receber o medicamento experimental. Saltar para minuto 26:00 para filmagens do paciente.
Estes resultados iniciais são muito encorajadores e sugerem ainda mais que restaurar os níveis da proteína MeCP2 pode ser uma estratégia promissora para combater a Sidoses Mielodisplásicas.
Uma segunda criança já foi tratada com HG204, e espera-se que até seis doentes sejam incluídos sequencialmente neste ensaio na China.
