Wyniki ankiety: Globalna społeczność MECP2 Duplication zabiera głos

Badania nad zespołem duplikacji MECP2 podjęły bezprecedensowy krok: wkroczyły w świat badań klinicznych. Jest to iskierka nadziei dla wielu rodzin, które przez lata niestrudzenie pracowały nad zapewnieniem lepszej przyszłości swoim dzieciom.

Wraz z rozpoczęciem wczesnych etapów badań klinicznych, takich jak ATTUNE (ION440 firmy Ionis) w USA i HERO (HG204 firmy HuidaGene) w Chinach, jesteśmy świadkami historycznego momentu w poszukiwaniu leczenia. Badania fazy 1/2 pomogą ustalić, czy te badane leki są bezpieczne i potencjalnie skuteczne - ale to dopiero początek.

Aby przygotować się na to, co nadejdzie, w tym większe badania późniejszych faz, w marcu 2024 roku uruchomiliśmy globalne badanie ankietowe. Jego celem jest zidentyfikowanie zainteresowania i gotowości wśród rodzin na całym świecie, abyśmy mogli wesprzeć kolejne kroki w projektowaniu, planowaniu i wyborze ośrodków badań, jeśli obecne badania wykażą obiecujące wyniki. W badaniu ankietowym zebrano odpowiedzi od 94 rodzin z różnych kontynentów.

Chcielibyśmy serdecznie podziękować wszystkim rodzinom, które poświęciły czas na udział w konkursie. Każda odpowiedź pomaga nam zebrać cenne informacje od społeczności - i ostatecznie lepiej ją wspierać.

Zapraszamy do zapoznania się z wynikami ankiety podsumowanymi poniżej.

W ankiecie wzięły udział 94 rodziny z całego świata, co świadczy o dużym globalnym zainteresowaniu udziałem w badaniach klinicznych. Większość odpowiedzi pochodziła z Europy i Ameryki Północnej. Ogółem 91% uczestników było opiekunami lub rodzicami chłopców, a 9% opiekunami lub rodzicami dziewczynek. Dzieci biorące udział w badaniu były w wieku od 0 do 34 lat.

Bez względu na płeć, wiek lub rozmieszczenie geograficzne, większość respondentów (77%) wyraziła duże zainteresowanie włączeniem swojego dziecka do badania klinicznego. Tymczasem 19% było niezdecydowanych, a 4% nie chciało uczestniczyć w badaniu.

Aby lepiej zrozumieć, co wpływa na to zainteresowanie, rodziny poproszono o określenie kluczowych czynników, które biorą pod uwagę przy podejmowaniu decyzji o zapisaniu dziecka do badania klinicznego. Najczęściej wybieranym czynnikiem było ryzyko związane z leczeniem lub zabiegiem (86 z 94 respondentów, 91%). Potencjalne korzyści z leczenia znalazły się tuż za nim (77 z 94 respondentów, 82%). Lokalizacja badania (60 odpowiedzi, 64%), wsparcie w zakresie podróży i zakwaterowania (47 odpowiedzi, 50%) oraz czas trwania badania (37 odpowiedzi, 39%) były wybierane rzadziej.

Wnioski

Wyniki tej ankiety dostarczają cennych spostrzeżeń na temat perspektyw i priorytetów rodzin dotkniętych zespołem duplikacji MECP2.
Pomimo różnic w wieku, płci i lokalizacji geograficznej, zdecydowana większość rodzin wyraziła zainteresowanie udziałem w badaniach klinicznych.

Ryzyko i potencjalne korzyści były najważniejszymi czynnikami wpływającymi na podejmowanie decyzji, podczas gdy aspekty logistyczne, takie jak lokalizacja, podróż i czas trwania badania - choć mniej krytyczne - pozostają ważnymi czynnikami.

Podczas gdy badania ATTUNE i HERO zbierają obecnie pierwsze dane na ludziach, mamy nadzieję, że niektóre z tych pytań i wątpliwości zostaną z czasem rozwiązane.

W międzyczasie nasza społeczność musi już teraz przygotować się na to, co nastąpi później. Jeśli wczesne wyniki badań będą obiecujące, szerszy udział będzie niezbędny do późniejszych badań i globalnego dostępu. Ta ankieta została zaprojektowana w celu wsparcia tych przygotowań - poprzez zrozumienie, gdzie są rodziny, jakiego wsparcia potrzebują i jak bardzo są chętne do wzięcia udziału.

Ta ankieta to coś więcej niż tylko dane; to odzwierciedlenie zaangażowanej i globalnie połączonej społeczności, gotowej do podjęcia kolejnych kroków w kierunku postępu. Dla rodzin, które jeszcze nie wzięły udziału, ankieta jest nadal otwarta. Nigdy nie jest za późno, aby Twój głos został usłyszany i pomógł kształtować przyszłość badań klinicznych.

Weź udział w ankiecie