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Anfang dieses Jahres besuchte Alvin Luk die CRISPR Medicine Conference in Kopenhagen, um ein Update zur HERO-Studie für das MECP2-Duplikationssyndrom zu geben. Alvins Präsentation kann von der Community auf YouTube angesehen werden.
In diesem Video lernen Sie die experimentelle CRISPR-Cas13-Therapie von Huidagene kennen., HG204, und den Fortschritt des ersten behandelten Kindes drei Monate nach Erhalt des experimentellen Medikaments zu sehen. Überspringen Minute 26:00 für Videomaterial des Patienten.
Diese frühen Ergebnisse sind sehr ermutigend und deuten ferner darauf hin, dass die Wiederherstellung des MeCP2-Proteinspiegels eine vielversprechende Strategie zur Bekämpfung von MDS sein könnte.
Ein zweites Kind wurde bereits mit HG204 behandelt, und es wird erwartet, dass bis zu sechs Patienten nacheinander in diese Studie in China aufgenommen werden.
