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A principios de este año, Alvin Luk asistió a la Conferencia de Medicina CRISPR en Copenhague para ofrecer una actualización sobre el ensayo clínico HERO para el Síndrome de Duplicación MECP2. La presentación de Alvin está disponible para que la comunidad la vea en YouTube.
En este video, aprenderás sobre la terapia experimental CRISPR-Cas13 de Huidagene, HG204, y ver el progreso en el primer niño tratado, tres meses después de recibir el fármaco experimental. Saltar a minuto 26:00 para metraje de video del paciente.
Estos resultados iniciales son muy alentadores y sugieren además que restaurar los niveles de proteína MeCP2 podría ser una estrategia prometedora para abordar el síndrome de Rett.
Un segundo niño ya ha sido tratado con HG204, y se espera que hasta seis pacientes se inscriban secuencialmente en este ensayo en China.
