PL 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
UMass Chan Medical School udzieliła licencji na obiecującą technologię opartą na siRNA firmie M2DS, startupowi zajmującemu się rozwijaniem tej technologii jako leczenia zespołu duplikacji MECP2. Jest to znaczący krok naprzód w przełożeniu najnowszych badań na realia kliniczne.
Technologia została opracowana w laboratorium dr Khvorovej, a projekt był prowadzony przez Vignesha Hariharana. Wczesne badania były możliwe dzięki finansowaniu od Cure MDS i Rett Syndrome Research Trust. Ten siRNA działa poprzez celowanie i degradację informacyjnego RNA odpowiedzialnego za nadprodukcję białka MeCP2.
W badaniach na myszach dawka skutecznie dotarła do mózgu i rdzenia kręgowego i może wymagać podawania tylko raz lub dwa razy w roku. Poprzez licencjonowanie tej technologii firmie M2DS, terapia wchodzi teraz na ścieżkę, gdzie może uzyskać wsparcie potrzebne do przejścia do badań klinicznych na ludziach.
Oprócz trwających badań klinicznych prowadzonych przez Ionis i HuidaGene, osiągnięcie to może stanowić obiecujące uzupełnienie portfolio potencjalnych terapii tej rzadkiej i złożonej choroby.