การอัปเดต HERO (1)

ผลลัพธ์เบื้องต้นที่น่าพอใจจากการทดลอง HERO สำหรับ MDS

เมื่อต้นปีที่ผ่านมา Alvin Luk ได้เข้าร่วมการประชุม CRISPR Medicine Conference ที่กรุงโคเปนเฮเกน เพื่อให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกระยะที่ HERO สำหรับกลุ่มอาการ MECP2 Duplication และชุมชนสามารถรับชมการนำเสนอของ Alvin ได้บน YouTube.

ในวิดีโอนี้ คุณจะได้เรียนรู้เกี่ยวกับ Huidagene's การบำบัดด้วย CRISPR-Cas13 แบบทดลอง, เอชจี204, และดูความคืบหน้าในเด็กที่ได้รับการรักษาคนแรก สามเดือนหลังได้รับยาทดลอง ข้ามไปยัง นาทีที่ 26:00 สำหรับภาพวิดีโอของผู้ป่วย.

ผลลัพธ์เบื้องต้นเหล่านี้ให้กำลังใจอย่างยิ่ง และชี้ให้เห็นเพิ่มเติมว่าการฟื้นฟูระดับโปรตีน MeCP2 อาจเป็นกลยุทธ์ที่มีแนวโน้มในการรักษา MDS.

เด็กคนที่สองได้รับการรักษาด้วย HG204 แล้ว และคาดว่าจะมีผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลองนี้ในประเทศจีนได้ถึงหกรายตามลำดับ.

สู่ วิดีโอ

ข่าวสารล่าสุด

14. มิถุนายน 2025

ผลการสำรวจ: ชุมชนการทำสำเนา MECP2 ทั่วโลกพูดถึง

สำรวจ
อ่าน
2 มิถุนายน 2025

ก้าวใหม่สู่การค้นหาวิธีรักษา: UMass Chan ได้รับสิทธิ์ในการใช้เทคโนโลยี siRNA  

วิจัย เอสไออาร์เอ็นเอ
อ่าน
12. มีนาคม 2568

เริ่มการรับสมัครสำหรับการทดลองทางคลินิกของ ATTUNE

อาโซ วิจัย
อ่าน