IT 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
All'inizio di quest'anno, Alvin Luk ha partecipato alla CRISPR Medicine Conference a Copenaghen per fornire un aggiornamento sulla sperimentazione clinica HERO per la sindrome da duplicazione del MECP2. La presentazione di Alvin è disponibile su YouTube per la comunità.
In questo video, imparerai la terapia sperimentale CRISPR-Cas13 di Huidagene, HG204, e vedere i progressi nel primo bambino trattato, tre mesi dopo aver ricevuto il farmaco sperimentale. Salta a minuto 26:00 per riprese video del paziente.
Questi primi risultati sono molto incoraggianti e suggeriscono ulteriormente che il ripristino dei livelli di proteina MeCP2 potrebbe essere una strategia promettente per affrontare la MDS.
Un secondo bambino è già stato trattato con HG204 e si prevede che fino a sei pazienti saranno arruolati sequenzialmente in questo studio in Cina.
