EL 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
Νωρίτερα φέτος, ο Alvin Luk παρακολούθησε το Συνέδριο Ιατρικής CRISPR στην Κοπεγχάγη για να δώσει μια ενημέρωση σχετικά με την κλινική δοκιμή HERO για το Σύνδρομο Διπλασιασμού MECP2. Η παρουσίαση του Alvin είναι διαθέσιμη στην κοινότητα για παρακολούθηση στο YouTube.
Σε αυτό το βίντεο, θα μάθετε για την πειραματική θεραπεία CRISPR-Cas13 της Huidagene, HG204, και δείτε την πρόοδο στο πρώτο παιδί που υποβλήθηκε σε θεραπεία, τρεις μήνες μετά τη χορήγηση του πειραματικού φαρμάκου. Παράλειψη σε 26:00 για β.
Αυτά τα πρώιμα αποτελέσματα είναι πολύ ενθαρρυντικά και υποδηλώνουν περαιτέρω ότι η αποκατάσταση των επιπέδων της πρωτεΐνης MeCP2 θα μπορούσε να είναι μια πολλά υποσχόμενη στρατηγική για την αντιμετώπιση του MDS.
Ένα δεύτερο παιδί έχει ήδη αντιμετωπιστεί με το HG204, και αναμένεται να ενταχθούν διαδοχικά έως και έξι ασθενείς σε αυτή τη δοκιμή στην Κίνα.
