Bu yılın başlarında Alvin Luk, MECP2 Duplikasyon Sendromu için HERO klinik denemesini güncellemek üzere Kopenhag'daki CRISPR Tıp Konferansı'na katıldı. Alvin'in sunumu YouTube'da topluluğun izlemesi için mevcut.
Bu videoda, Huidagene'in deneysel CRISPR-Cas13 tedavisini öğreneceksiniz, HG204, ve incelenen ilacı aldıktan üç ay sonra tedavi edilen ilk çocuğun ilerlemesini görün. Atla dakika 26:00 hastanın video görüntüleri için.
Bu erken sonuçlar çok teşvik edici ve MeCP2 protein seviyelerinin restore edilmesinin MDS ile mücadelede umut verici bir strateji olabileceğini daha da göstermektedir.
Çin'deki bu denemede HG204 ile ikinci bir çocuk daha tedavi edildi ve sırayla altı hastanın katılması bekleniyor.




