HR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
Ranije ove godine, Alvin Luk prisustvovao je CRISPR Medicine Conference u Kopenhagenu kako bi pružio ažurirani prikaz kliničkog ispitivanja HERO za MECP2 Duplication Syndrome. Alvinova prezentacija dostupna je zajednici za gledanje na YouTubeu.
U ovom videozapisu naučit ćete o Huidageneovoj eksperimentalnoj CRISPR-Cas13 terapiji, HG204, i vidjeti napredak kod prvog djeteta koje je primilo istraživački lijek, tri mjeseca nakon primanja. Preskoči na minuta 26:00 za video snimku pacijenta.
Ovi rani rezultati su vrlo poticajni i dodatno sugeriraju da bi obnavljanje razine MeCP2 proteina moglo biti obećavajuća strategija za liječenje MDS-a.
Drugo dijete je već liječeno lijekom HG204, a očekuje se da će u ovom ispitivanju u Kini biti uključeno do šest pacijenata sekvencijalno.
