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Plus tôt cette année, Alvin Luk a assisté à la Conférence CRISPR Medicine à Copenhague pour présenter une mise à jour sur l'essai clinique HERO pour le syndrome de duplication MECP2. La présentation d'Alvin est disponible en ligne sur YouTube pour que la communauté puisse la regarder.
Dans cette vidéo, vous découvrirez la thérapie CRISPR-Cas13 expérimentale de Huidagene, HG204, et constater les progrès chez le premier enfant traité, trois mois après avoir reçu le médicament expérimental. Passer à minute 26:00 pour des séquences vidéo du patient.
Ces premiers résultats sont très encourageants et suggèrent encore davantage que la restauration des niveaux de protéines MeCP2 pourrait être une stratégie prometteuse pour lutter contre le MDS.
Un deuxième enfant a déjà été traité avec le HG204, et jusqu'à six patients devraient être inclus séquentiellement dans cet essai en Chine.
