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A UMass Chan Medical School licenciou uma promissora tecnologia baseada em siRNA à M2DS, uma empresa startup dedicada a avançar a tecnologia como tratamento para a Síndrome de Duplicação do MECP2. Isto marca um grande passo em frente na tradução de investigação de ponta para a realidade clínica.
A tecnologia foi desenvolvida no laboratório do Dr. Khvorova, com o projeto liderado por Vignesh Hariharan. As primeiras investigações foram possíveis graças ao financiamento da Cure MDS e do Rett Syndrome Research Trust. Este siRNA atua visando e degradando o RNA mensageiro responsável pela sobreprodução da proteína MeCP2.
Em estudos com ratos, uma dose atingiu o cérebro e a medula espinhal de forma eficaz e poderá requerer apenas uma ou duas administrações anuais. Ao licenciar esta tecnologia para a M2DS, a terapia entra agora num percurso onde poderá receber o apoio necessário para avançar para ensaios em humanos.
Para além dos ensaios clínicos em curso da Ionis e da HuidaGene, esta etapa poderá adicionar uma adição promissora ao pipeline de potenciais tratamentos para esta doença rara e complexa.