Νέο βήμα προς τα εμπρός στην αναζήτηση θεραπείας: Το UMass Chan αδειοδοτεί την τεχνολογία siRNA  

Η Ιατρική Σχολή UMass Chan έχει παραχωρήσει άδεια χρήσης μιας υποσχόμενης τεχνολογίας που βασίζεται σε siRNA στην M2DS, μια νεοσύστατη εταιρεία που είναι αφοσιωμένη στην προώθηση της τεχνολογίας ως θεραπεία για το Σύνδρομο Διπλασιασμού MECP2. Αυτό σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προς την εφαρμογή πρωτοποριακής έρευνας στην κλινική πραγματικότητα.

Η τεχνολογία αναπτύχθηκε στο εργαστήριο της Δρ. Khvorova, με επικεφαλής του έργου τον Vignesh Hariharan. Η αρχική έρευνα έγινε χάρη στη χρηματοδότηση από την Cure MDS και το Rett Syndrome Research Trust. Αυτό το siRNA λειτουργεί στοχεύοντας και αποικοδομώντας το αγγελιαφόρο RNA που είναι υπεύθυνο για την υπερπαραγωγή της πρωτεΐνης MeCP2.

Σε μελέτες σε ποντίκια, μια δόση έφτασε στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό αποτελεσματικά και μπορεί να απαιτεί μόνο μία ή δύο φορές ετησίως χορήγηση. Με την αδειοδότηση αυτής της τεχνολογίας στην M2DS, η θεραπεία εισέρχεται τώρα σε μια πορεία όπου μπορεί να λάβει την υποστήριξη που χρειάζεται για να προχωρήσει προς κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους.

Εκτός από τις συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές από την Ionis και την HuidaGene, αυτό το ορόσημο μπορεί να προσθέσει μια πολλά υποσχόμενη προσθήκη στον αγωγό πιθανών θεραπειών για αυτήν τη σπάνια και πολύπλοκη διαταραχή.

Δείτε το δελτίο τύπου