siRNA UMASS

ก้าวใหม่สู่การค้นหาวิธีรักษา: UMass Chan ได้รับสิทธิ์ในการใช้เทคโนโลยี siRNA  

คณะแพทยศาสตร์ UMass Chan ได้ให้สิทธิ์เทคโนโลยี siRNA ที่มีศักยภาพสูงแก่ M2DS ซึ่งเป็นบริษัทสตาร์ทอัพที่ทุ่มเทให้กับการพัฒนาเทคโนโลยีดังกล่าวเพื่อใช้เป็นวิธีการรักษาโรค MECP2 Duplication Syndrome นับเป็นก้าวสำคัญในการนำงานวิจัยที่ล้ำสมัยไปสู่ความเป็นจริงทางคลินิก.

เทคโนโลยีนี้ได้รับการพัฒนาขึ้นในห้องปฏิบัติการของ ดร. คห์โวโรวา โดยมี นายวิกเนช ฮาริฮาราน เป็นผู้นำโครงการ การวิจัยในระยะแรกนี้สำเร็จได้ด้วยเงินทุนสนับสนุนจาก Cure MDS และ Rett Syndrome Research Trust siRNA นี้ทำงานโดยการกำหนดเป้าหมายและย่อยสลาย mRNA ที่รับผิดชอบต่อการผลิตโปรตีน MeCP2 มากเกินไป.

ในการศึกษาวิจัยในหนู การให้ยาในปริมาณที่เหมาะสมสามารถเข้าถึงสมองและไขสันหลังได้อย่างมีประสิทธิภาพ และอาจต้องให้ยาเพียงปีละครั้งหรือสองครั้งเท่านั้น ด้วยการให้สิทธิบัตรเทคโนโลยีนี้แก่ M2DS การบำบัดจึงเข้าสู่กระบวนการที่สามารถได้รับการสนับสนุนที่จำเป็นเพื่อพัฒนาก้าวไปสู่การทดลองในมนุษย์.

นอกเหนือจากการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่จาก Ionis และ HuidaGene ความสำเร็จครั้งสำคัญนี้อาจเป็นการเพิ่มเติมที่มีแนวโน้มที่ดีในกลุ่มการรักษาที่เป็นไปได้สำหรับโรคที่หายากและซับซ้อนนี้.

ดูข่าวประชาสัมพันธ์

ข่าวสารล่าสุด

14. มิถุนายน 2025

ผลการสำรวจ: ชุมชนการทำสำเนา MECP2 ทั่วโลกพูดถึง

สำรวจ
อ่าน
20 พฤษภาคม 2025

ผลลัพธ์เบื้องต้นที่น่าพอใจจากการทดลอง HERO สำหรับ MDS

คริสเปอร์ รักษา วิจัย
อ่าน
12. มีนาคม 2568

เริ่มการรับสมัครสำหรับการทดลองทางคลินิกของ ATTUNE

อาโซ วิจัย
อ่าน