DA 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
TH 
JA 
RU 
UMass Chan Medical School har licenseret en lovende siRNA-baseret teknologi til M2DS, en startup-virksomhed dedikeret til at videreudvikle teknologien som en behandling for MECP2 Duplikationssyndrom. Dette markerer et stort skridt fremad i at omsætte banebrydende forskning til klinisk virkelighed.
Teknologien blev udviklet i Dr. Khvorovas laboratorium, med Vignesh Hariharan som projektleder. Tidlig forskning blev muliggjort takket være finansiering fra Cure MDS og Rett Syndrome Research Trust. Denne siRNA virker ved at målrette og nedbryde det messenger-RNA, der er ansvarligt for overproduktionen af MeCP2-proteinet.
I museundersøgelser nåede en dosis effektivt hjernen og rygmarven og krævede muligvis kun én- eller to gange årlig administration. Ved at licensere denne teknologi til M2DS, træder terapien nu ind på en vej, hvor den kan modtage den nødvendige støtte til at avancere mod humane forsøg.
Ud over de igangværende kliniske forsøg fra Ionis og HuidaGene kan denne milepæl tilføje en lovende tilføjelse til rækken af potentielle behandlinger for denne sjældne og komplekse lidelse.