Een nieuwe stap vooruit in de zoektocht naar een genezing: UMass Chan licentieert siRNA-technologie  

UMass Chan Medical School heeft een veelbelovende op siRNA gebaseerde technologie in licentie gegeven aan M2DS, een startup die zich toelegt op het verder ontwikkelen van de technologie als behandeling voor MECP2 Duplicatiesyndroom. Dit is een belangrijke stap voorwaarts in het vertalen van baanbrekend onderzoek naar klinische realiteit.

De technologie werd ontwikkeld in het laboratorium van Dr. Khvorova, met Vignesh Hariharan als projectleider. Vroeg onderzoek was mogelijk dankzij financiering van Cure MDS en de Rett Syndrome Research Trust. Deze siRNA werkt door het messenger-RNA te targeten en af te breken, dat verantwoordelijk is voor de overproductie van het MeCP2-eiwit.

In muizenstudies bereikte een dosis effectief de hersenen en het ruggenmerg en is mogelijk slechts eenmalige of tweemaal jaarlijkse toediening nodig. Door deze technologie te licentiëren aan M2DS, betreedt de therapie nu een traject waar het de nodige ondersteuning kan krijgen om verder te gaan richting menselijke proeven.

Naast lopende klinische onderzoeken van Ionis en HuidaGene kan deze mijlpaal een veelbelovende aanvulling zijn op de pijplijn van mogelijke behandelingen voor deze zeldzame en complexe aandoening.

Zie persbericht