Un nuovo passo avanti nella ricerca di una cura: UMass Chan concede in licenza la tecnologia siRNA  

La UMass Chan Medical School ha concesso la licenza di una promettente tecnologia basata su siRNA alla M2DS, una startup dedicata a far progredire la tecnologia come trattamento per la sindrome da duplicazione di MECP2. Questo rappresenta un passo avanti significativo nella traduzione della ricerca all'avanguardia in realtà clinica.

La tecnologia è stata sviluppata nel laboratorio della dottoressa Khvorova, con il progetto guidato da Vignesh Hariharan. Le prime ricerche sono state rese possibili grazie ai finanziamenti di Cure MDS e del Rett Syndrome Research Trust. Questo siRNA agisce prendendo di mira e degradando l'RNA messaggero responsabile della sovrapproduzione della proteina MeCP2.

Negli studi sui topi, una dose ha raggiunto efficacemente il cervello e il midollo spinale e potrebbe richiedere solo una o due somministrazioni all'anno. Dando in licenza questa tecnologia a M2DS, la terapia entra ora in un percorso in cui può ricevere il supporto necessario per avanzare verso le sperimentazioni sull'uomo.

Oltre agli studi clinici in corso di Ionis e HuidaGene, questo traguardo potrebbe aggiungere un'aggiunta promettente alla pipeline di potenziali trattamenti per questo disturbo raro e complesso.

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