HR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
Medicinski fakultet UMass Chan licencirao je obećavajuću tehnologiju utemeljenu na siRNA tvrtki M2DS, novonastaloj tvrtki posvećenoj unapređenju te tehnologije kao lijeka za Sindrom duplikacije MECP2. Ovo predstavlja značajan korak naprijed u pretvaranju najsuvremenijih istraživanja u kliničku zbilju.
Tehnologija je razvijena u laboratoriju dr. Khvorove, a projekt je vodio Vignesh Hariharan. Rana istraživanja provedena su zahvaljujući financiranju od Cure MDS i Rett Syndrome Research Trust. Ovaj siRNA djeluje ciljanjem i razgradnjom glasničke RNK odgovorne za prekomjernu proizvodnju MeCP2 proteina.
U studijama na miševima, doza je učinkovito dospjela do mozga i leđne moždine te bi mogla zahtijevati samo jedan ili dvaput godišnje doziranje. Licenciranjem ove tehnologije M2DS-u, terapija sada ulazi u fazu u kojoj može dobiti podršku potrebnu za napredak prema ispitivanjima na ljudima.
Osim tekućih kliničkih ispitivanja tvrtki Ionis i HuidaGene, ova prekretnica može dodati obećavajući dodatak nizu potencijalnih terapija za ovaj rijedak i složen poremećaj.