Ein neuer Schritt nach vorn in der Suche nach Heilmitteln: UMass Chan lizenziert siRNA-Technologie  

Die UMass Chan Medical School hat eine vielversprechende siRNA-basierte Technologie an M2DS lizenziert, ein Startup-Unternehmen, das sich der Weiterentwicklung der Technologie als Behandlung für das MECP2-Duplikationssyndrom widmet. Dies markiert einen bedeutenden Schritt bei der Umsetzung modernster Forschung in klinische Realität.

Die Technologie wurde im Labor von Dr. Khvorova entwickelt, wobei das Projekt von Vignesh Hariharan geleitet wurde. Frühe Forschungsarbeiten wurden dank der Finanzierung durch Cure MDS und den Rett Syndrome Research Trust ermöglicht. Diese siRNA funktioniert, indem sie die Boten-RNA ins Visier nimmt und abbaut, die für die Überproduktion des MeCP2-Proteins verantwortlich ist.

In Mausstudien erreichte eine Dosis effektiv das Gehirn und das Rückenmark und erfordert möglicherweise nur eine ein- oder zweimalige jährliche Verabreichung. Durch die Lizenzierung dieser Technologie an M2DS tritt die Therapie nun in einen Weg ein, auf dem sie die Unterstützung erhalten kann, die für den Fortschritt in Richtung menschlicher Studien erforderlich ist.

Zusätzlich zu den laufenden klinischen Studien von Ionis und HuidaGene könnte dieser Meilenstein eine vielversprechende Ergänzung der Pipeline potenzieller Behandlungen für diese seltene und komplexe Erkrankung darstellen.

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