Tidligere i år deltog Alvin Luk i CRISPR Medicine Conference i København for at give en opdatering om HERO-kliniske forsøg for MECP2-duplikationssyndrom. Alvins præsentation er tilgængelig for fællesskabet at se på YouTube.
I denne video lærer du om Huidagenes eksperimentelle CRISPR-Cas13-terapi, HG204, og se fremskridtet hos det første behandlede barn, tre måneder efter at have modtaget den eksperimentelle medicin. Spring til 26:00 til videooptagelser af patienten.
Disse tidlige resultater er meget opmuntrende og tyder yderligere på, at genopretning af MeCP2-proteinniveauer kunne være en lovende strategi til at bekæmpe MDS.
Et andet barn er allerede blevet behandlet med HG204, og der forventes op til seks patienter at blive rekrutteret sekventielt i denne prøve i Kina.




