HERO opdatering (1)

Lovende tidlige resultater fra HERO-studiet for MDS

Tidligere i år deltog Alvin Luk i CRISPR Medicine Conference i København for at give en opdatering om HERO-kliniske forsøg for MECP2-duplikationssyndrom. Alvins præsentation er tilgængelig for fællesskabet at se på YouTube.

I denne video lærer du om Huidagenes eksperimentelle CRISPR-Cas13-terapi, HG204, og se fremskridtet hos det første behandlede barn, tre måneder efter at have modtaget den eksperimentelle medicin. Spring til 26:00 til videooptagelser af patienten.

Disse tidlige resultater er meget opmuntrende og tyder yderligere på, at genopretning af MeCP2-proteinniveauer kunne være en lovende strategi til at bekæmpe MDS.

Et andet barn er allerede blevet behandlet med HG204, og der forventes op til seks patienter at blive rekrutteret sekventielt i denne prøve i Kina.

Til videoen

Seneste nyheder

14. juni 2025

Undersøgelsesresultater: Det globale MECP2-duplikationsfællesskab taler

Undersøgelse
Læs
2. juni 2025

Et nyt skridt fremad i jagten på en kur: UMass Chan licenserer siRNA-teknologi  

Forskning siRNA
Læs
12. marts 2025

Start på rekruttering til ATTUNE-klinisk forsøg

ASO Forskning
Læs