NL 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
DA 
TH 
JA 
RU 
Eerder dit jaar woonde Alvin Luk de CRISPR Medicine Conference in Kopenhagen bij om een update te geven over de HERO-klinische proef voor MECP2-duplicatiesyndroom. Alvin's presentatie is beschikbaar voor de gemeenschap om te bekijken op YouTube.
In deze video leert u meer over Huidagene's experimentele CRISPR-Cas13 therapie, HG204, en zie de vooruitgang bij het eerste behandelde kind, drie maanden na ontvangst van het experimentele geneesmiddel. Ga naar minuut 26:00 voor videobeelden van de patiënt.
Deze vroege resultaten zijn zeer bemoedigend en suggereren verder dat het herstellen van de niveaus van MeCP2-eiwit een veelbelovende strategie zou kunnen zijn om MDS aan te pakken.
Een tweede kind is reeds behandeld met HG204, en er wordt verwacht dat er in China maximaal zes patiënten sequentieel aan deze studie zullen deelnemen.
