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La Facultad de Medicina UMass Chan ha licenciado una prometedora tecnología basada en ARNip a M2DS, una empresa emergente dedicada a avanzar la tecnología como tratamiento para el síndrome de duplicación MECP2. Esto marca un gran paso adelante en la traducción de investigación de vanguardia a la realidad clínica.
La tecnología fue desarrollada en el laboratorio de la Dra. Khvorova, con el proyecto liderado por Vignesh Hariharan. La investigación inicial se realizó gracias a la financiación de Cure MDS y el Rett Syndrome Research Trust. Este ARNip funciona dirigiéndose y degradando el ARN mensajero responsable de la sobreproducción de la proteína MeCP2.
En estudios con ratones, una dosis llegó al cerebro y la médula espinal de manera efectiva y podría requerir solo una o dos administraciones al año. Al licenciar esta tecnología a M2DS, la terapia ahora entra en un camino donde puede recibir el apoyo necesario para avanzar hacia ensayos en humanos.
Además de los ensayos clínicos en curso de Ionis y HuidaGene, este hito puede añadir una adición prometedora a la cartera de posibles tratamientos para este trastorno raro y complejo.