TR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
UMass Chan Tıp Okulu, umut vaat eden bir siRNA tabanlı teknolojiyi, MECP2 Duplikasyon Sendromu tedavisi olarak teknolojiyi ilerletmeye adanmış bir startup şirketi olan M2DS'ye lisansladı. Bu, en ileri araştırmaların klinik gerçeğe dönüştürülmesinde büyük bir adım.".
Teknoloji, Dr. Khvorova'nın laboratuvarında geliştirildi ve proje Vignesh Hariharan tarafından yürütüldü. Erken araştırmalar Cure MDS ve Rett Sendromu Araştırma Güveni'nden alınan fonlar sayesinde yapıldı. Bu siRNA, MeCP2 proteininin aşırı üretilmesinden sorumlu haberci RNA'yı hedefleyip parçalayarak çalışır.
Fare çalışmalarında, bir dozun beyne ve omuriliğe etkili bir şekilde ulaştığı ve yalnızca yılda bir veya iki kez uygulanması gerekebileceği belirtiliyor. Bu teknolojinin M2DS'ye lisanslanmasıyla, tedavi artık insan denemelerine doğru ilerlemek için gereken desteği alabileceği bir yola giriyor.
Ionis ve HuidaGene'den devam eden klinik denemelere ek olarak, bu dönüm noktası, bu nadir ve karmaşık bozukluk için potansiyel tedaviler hattına umut verici bir ek olabilir.