RU 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
Медицинская школа Университета Массачусетса (UMass Chan Medical School) выдала лицензию на перспективную технологию на основе siRNA компании M2DS, стартапа, занимающегося разработкой данной технологии в качестве лечения синдрома дупликации MECP2. Это знаменует собой важный шаг в преобразовании передовых исследований в клиническую практику.
Технология была разработана в лаборатории доктора Хворовой, а проект возглавлял Вигнеш Харихаран. Ранние исследования были проведены благодаря финансированию Cure MDS и Rett Syndrome Research Trust. Эта siRNA работает путем нацеливания и деградации матричной РНК, ответственной за избыточную продукцию белка MeCP2.
В исследованиях на мышах доза эффективно достигала мозга и спинного мозга и может потребовать введения только раз или два раза в год. Лицензируя эту технологию M2DS, терапия теперь вступает на путь, где она может получить поддержку, необходимую для продвижения к клиническим испытаниям на людях.
Помимо текущих клинических испытаний от Ionis и HuidaGene, это достижение может стать многообещающим дополнением к портфелю потенциальных методов лечения этого редкого и сложного заболевания.