Новый шаг вперед в поиске лекарства: UMass Chan лицензирует технологию siRNA  

Медицинская школа Массачусетского университета в Вустере (UMass Chan Medical School) предоставила лицензию на перспективную технологию на основе siRNA компании M2DS, стартапу, занимающемуся разработкой этой технологии в качестве метода лечения синдрома дупликации MECP2. Это значительный шаг вперед в применении передовых исследований на практике. Технология была разработана в лаборатории доктора Хворовой, а проект возглавил […]

Многообещающие первые результаты исследования HERO при миелодиспластическом синдроме

В начале этого года Элвин Лук посетил конференцию CRISPR Medicine Conference в Копенгагене, чтобы представить обновленную информацию о клиническом исследовании HERO для синдрома дупликации MECP2. Презентация Элвина доступна для сообщества на YouTube. В этом видео вы узнаете об экспериментальной CRISPR-Cas13 терапии Huidagene, HG204, и увидите прогресс у первых пациентов, получивших лечение […]

Начало набора участников клинического испытания ATTUNE

Испытание ATTUNE – это клиническое исследование фазы 1/2, спонсором которого является компания Ionis. Оно направлено на оценку ION440, исследуемого антисмыслового олигонуклеотида (ASO), предназначенного для устранения основной причины синдрома дупликации MECP2 (MDS).

Начинается набор на клинические испытания HERO: CRISPR cas13-клиническое исследование MDS

Клиническое исследование HERO является новаторским исследованием, в котором оценивается HG204 — новая терапия редактирования РНК с использованием CRISPR Cas13 для лечения синдрома дупликации MECP2 (MDS). Спонсором исследования выступает компания HuidaGene, это исследование знаменует собой важный шаг в поисках метода лечения MDS. В ноябре 2024 года первому пациенту успешно ввели HG204, что принесло новое чувство надежды сообществу MDS.

ION440: IONIS выводит сообщество MDS на новый уровень

ионис аттун

Написано Дэвидом и проверено компанией Ionis После недавнего заявления компании Ionis о предстоящем клиническом испытании мы хотим дать более четкое представление об этом испытании. Для семей, рассматривающих возможность участия своего ребенка в исследовании, особенно важно знать, что такое клиническое испытание, особенно в контексте таких редких заболеваний, как синдром дупликации MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene: шаг к проведению клинических исследований

В феврале 2024 года Дэвид Ковини, президент DupMECP2, посетил инновационную биотехнологическую компанию HuidaGene Therapeutics в Шанхае. Этот визит позволил заглянуть в будущее и узнать о методах лечения синдрома дупликации MECP2 (MDS). Возглавляемая доктором Элвином Луком, генеральным директором HuidaGene, компания находится на переднем крае разработки революционной технологии CRISPR, которая [...]...

Huidagene: перспективная технология CRISPR-CAS13 из Шанхая (Китай)

Huidagene Therapeutics - биотехнологическая компания, базирующаяся в Шанхае и Нью-Джерси и занимающаяся открытием, проектированием и разработкой новых лекарств на основе CRISPR. Компания специализируется на мышечных, офтальмологических и неврологических заболеваниях. Компания Huidagene разработала HG204, адено-ассоциированный вирусный (AAV) вектор, доставляющий в клетки новый комплекс CRISPR-Cas13. Разработанный для лечения синдрома дупликации MECP2, HG204 направлен на регулирование [...]...