RU 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
Ранее в этом году Элвин Лук посетил конференцию CRISPR Medicine Conference в Копенгагене, чтобы представить обновленную информацию о клиническом исследовании HERO для синдрома дупликации MECP2. Презентация Элвина доступна для просмотра сообществом на YouTube.
В этом видео вы узнаете об экспериментальной CRISPR-Cas13 терапии Huidagene, HG204, и увидеть прогресс у первого ребенка, получившего экспериментальный препарат, через три месяца после его введения. Перейти к 26:00 для видеозаписи пациента.
Эти ранние результаты очень обнадеживают и далее предполагают, что восстановление уровней белка MeCP2 может стать перспективной стратегией для борьбы с МДС.
В Китае уже пролечен второй ребенок препаратом HG204, и ожидается, что в этом исследовании примут участие последовательно до шести пациентов.
