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UMass Chan Medical Schoolは、MECP2重複症候群の治療法として有望なsiRNAベースの技術を、この技術の発展を専門とするスタートアップ企業M2DSにライセンス供与しました。これは、最先端の研究を臨床的現実に移行させるための大きな前進となります。.
この技術は、Khvorova博士の研究室で開発され、Vignesh Hariharan氏がプロジェクトを率いました。初期の研究は、Cure MDSとRett Syndrome Research Trustからの資金提供により行われました。このsiRNAは、MeCP2タンパク質の過剰産生に関与するメッセンジャーRNAを標的として分解することで機能します。.
マウスの研究では、投薬が脳や脊髄に効果的に到達し、年に1～2回の投与で済む可能性があることが示されています。この技術をM2DSにライセンス供与することで、この治療法はヒトでの臨床試験に進むために必要なサポートを受けられる道筋に入りました。.
イオニス社と恵医康社による進行中の臨床試験に加えて、このマイルストーンにより、この希少で複雑な疾患に対する潜在的な治療法のパイプラインに有望な候補が加わる可能性があります。.