カテゴリー: siRNA

治療法探求における新たな一歩：UMass Chan、siRNA技術をライセンス供与  

UMass Chan Medical Schoolは、有望なsiRNAベースの技術をM2DS社にライセンス供与しました。M2DS社は、MECP2重複症候群の治療法としてこの技術を進歩させることに専念するスタートアップ企業です。これは、最先端の研究を臨床的現実へと転換する上での大きな一歩となります。この技術は、Khvorova博士の研究室で開発され、Vignesh Hariharan氏がプロジェクトを主導しました。初期の研究は、Cure MDSとRett Syndrome Research Trustからの資金提供により実現しました。このsiRNAは、MeCP2タンパク質の過剰産生を引き起こすメッセンジャーRNAを標的として分解することで機能します。マウスでの研究では、脳と脊髄に有効な用量が達し、年1〜2回の投与で済む可能性があります。