今年初め、アルビン・ルークはコペンハーゲンで開催されたCRISPR Medicine Conferenceに出席し、MECP2重複症候群のHERO臨床試験の進捗状況を報告しました。アルビンのプレゼンテーションはYouTubeで視聴できます。.
このビデオでは、Huidagene社の実験的なCRISPR-Cas13療法について学びます。, ＨＧ２０４, 、そして治験薬投与から3ヶ月後の最初の治療を受けた子供の進捗状況を見てください。スキップ 26分00秒 患者のビデオ映像のため.
これらの初期の結果は非常に有望であり、MeCP2タンパク質レベルを回復させることがMDSに取り組むための有望な戦略となりうることをさらに示唆しています。.
中国では、すでに2人目の子供がHG204による治療を受けており、本治験には最高6人の患者を順次登録する予定です。.
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