HU 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
EL 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
Idén év elején Alvin Luk részt vett a CRISPR Medicine Conference konferencián Koppenhágában, hogy beszámoljon a HERO klinikai vizsgálat állásáról a MECP2-duplikációs szindróma esetében. Alvin előadása elérhető a YouTube-on a közösség számára.
Ebben a videóban megismerheti a Huidagene kísérleti CRISPR-Cas13 terápiáját, HG204, és nézzék meg az első kezelt gyermek fejlődését, három hónappal a kísérleti gyógyszer bevétele után. Ugrás a 26:00 perc videofelvételekhez a páciensről.
Ezek a korai eredmények nagyon biztatóak, és tovább erősítik azt a feltételezést, hogy a MeCP2 fehérjeszint helyreállítása ígéretes stratégia lehet az MDS leküzdésére.
Egy második gyermeket már kezeltek HG204-gyel, és várhatóan legfeljebb hat beteget vesznek fel egymás után ebben a kínai vizsgálatban.
