HERO güncellemesi (1)

MDS için HERO Denemesi'nden umut vadeden ilk sonuçlar

Bu yılın başlarında Alvin Luk, MECP2 Duplikasyon Sendromu için HERO klinik denemesini güncellemek üzere Kopenhag'daki CRISPR Tıp Konferansı'na katıldı. Alvin'in sunumu YouTube'da topluluğun izlemesi için mevcut.

Bu videoda, Huidagene'in deneysel CRISPR-Cas13 tedavisini öğreneceksiniz, HG204, ve incelenen ilacı aldıktan üç ay sonra tedavi edilen ilk çocuğun ilerlemesini görün. Atla dakika 26:00 hastanın video görüntüleri için.

Bu erken sonuçlar çok teşvik edici ve MeCP2 protein seviyelerinin restore edilmesinin MDS ile mücadelede umut verici bir strateji olabileceğini daha da göstermektedir.

Çin'deki bu denemede HG204 ile ikinci bir çocuk daha tedavi edildi ve sırayla altı hastanın katılması bekleniyor.

Videoya

Son Haberler

14. Haziran 2025

Anket sonuçları: Küresel MECP2 Duplikasyon topluluğu konuşuyor

Anket
Okuyun
2 Haziran 2025

Tedavi arayışında yeni bir adım: UMass Chan siRNA Teknolojisini Lisansladı  

Araştırma SiRNA
Okuyun
12. Mart 2025

ATTUNE klinik çalışması için hasta alımı başladı

ASO Araştırma
Okuyun