คณะแพทยศาสตร์ UMass Chan ได้ให้สิทธิ์เทคโนโลยี siRNA ที่มีศักยภาพสูงแก่ M2DS ซึ่งเป็นบริษัทสตาร์ทอัพที่ทุ่มเทให้กับการพัฒนาเทคโนโลยีดังกล่าวเพื่อใช้เป็นวิธีการรักษาโรค MECP2 Duplication Syndrome นับเป็นก้าวสำคัญในการนำงานวิจัยที่ล้ำสมัยไปสู่ความเป็นจริงทางคลินิก.
เทคโนโลยีนี้ได้รับการพัฒนาขึ้นในห้องปฏิบัติการของ ดร. คห์โวโรวา โดยมี นายวิกเนช ฮาริฮาราน เป็นผู้นำโครงการ การวิจัยในระยะแรกนี้สำเร็จได้ด้วยเงินทุนสนับสนุนจาก Cure MDS และ Rett Syndrome Research Trust siRNA นี้ทำงานโดยการกำหนดเป้าหมายและย่อยสลาย mRNA ที่รับผิดชอบต่อการผลิตโปรตีน MeCP2 มากเกินไป.
ในการศึกษาวิจัยในหนู การให้ยาในปริมาณที่เหมาะสมสามารถเข้าถึงสมองและไขสันหลังได้อย่างมีประสิทธิภาพ และอาจต้องให้ยาเพียงปีละครั้งหรือสองครั้งเท่านั้น ด้วยการให้สิทธิบัตรเทคโนโลยีนี้แก่ M2DS การบำบัดจึงเข้าสู่กระบวนการที่สามารถได้รับการสนับสนุนที่จำเป็นเพื่อพัฒนาก้าวไปสู่การทดลองในมนุษย์.
นอกเหนือจากการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่จาก Ionis และ HuidaGene ความสำเร็จครั้งสำคัญนี้อาจเป็นการเพิ่มเติมที่มีแนวโน้มที่ดีในกลุ่มการรักษาที่เป็นไปได้สำหรับโรคที่หายากและซับซ้อนนี้.
