HU 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
EL 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
Az UMass Chan Orvosi Iskola bérbe adta egy ígéretes, siRNA-alapú technológiáját az M2DS nevű startup cégnek, amely elkötelezett amellett, hogy a technológiát a MECP2 duplikációs szindróma kezelésére fejlessze. Ez jelentős előrelépést jelent a csúcstechnológiás kutatások klinikai valósággá történő átültetésében.
A technológiát Dr. Khvorova laboratóriumában fejlesztették ki, a projektet pedig Vignesh Hariharan vezette. A korai kutatásokat a Cure MDS és a Rett Syndrome Research Trust támogatásának köszönhetően végezték. Ez az siRNA a MeCP2 fehérje túltermeléséért felelős messenger RNS célba vételével és lebontásával működik.
Egérvizsgálatokban egy adag hatékonyan eljutott az agyba és a gerincvelőbe, és esetleg csak évi egyszeri vagy kétszeri adagolást igényel. A technológia M2DS-nek történő licencelése révén a terápia most olyan útra lépett, ahol megkaphatja a humán vizsgálatok felé történő elmozduláshoz szükséges támogatást.
Az Ionis és a HuidaGene folyamatban lévő klinikai vizsgálatai mellett ez a mérföldkő ígéretes kiegészítést jelenthet a ritka és összetett rendellenesség potenciális kezeléseinek kínálatában.