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RU Um novo passo em frente na busca por uma cura: UMass Chan licencia tecnologia siRNA
A UMass Chan Medical School licenciou uma promissora tecnologia baseada em siRNA à M2DS, uma empresa startup dedicada a avançar a tecnologia como tratamento para a Síndrome de Duplicação MECP2. Isto representa um passo importante na tradução de investigação de ponta para a realidade clínica. A tecnologia foi desenvolvida no laboratório da Dra. Khvorova, com o projeto liderado por [...]
Resultados iniciais promissores do ensaio HERO para SMN
No início deste ano, Alvin Luk participou na Conferência de Medicina CRISPR em Copenhaga para apresentar uma atualização sobre o ensaio clínico HERO para a Síndrome de Duplicação do MECP2. A apresentação de Alvin está disponível para a comunidade assistir no YouTube. Neste vídeo, ficará a conhecer a terapêutica CRISPR-Cas13 experimental da Huidagene, HG204, e verá o progresso nos primeiros [pacientes] tratados.
Início do recrutamento para o ensaio clínico ATTUNE
O ensaio ATTUNE é um estudo clínico de Fase 1/2, patrocinado pela Ionis. O seu objetivo é avaliar o ION440, uma terapia experimental com oligonucleótidos antisense (ASO), concebida para abordar a causa principal da síndrome de duplicação MECP2 (MDS).
Começa o recrutamento para o ensaio clínico HERO: CRISPR-cas13 para a MDS
O ensaio clínico HERO é um estudo pioneiro que avalia o HG204, uma nova terapia de edição de RNA CRISPR Cas13, para a síndrome de duplicação MECP2 (MDS). Patrocinado pela HuidaGene, este ensaio marca um passo importante na procura de um tratamento para a MDS. Em novembro de 2024, o HG204 foi administrado com sucesso ao primeiro participante, oferecendo uma esperança renovada à comunidade MDS.
ION440: a IONIS leva a comunidade MDS a um novo patamar
Escrito por David e verificado pela Ionis Na sequência do recente anúncio da Ionis sobre o próximo ensaio clínico, o nosso objetivo é proporcionar uma compreensão mais clara deste ensaio. É especialmente importante que as famílias que estão a considerar inscrever os seus filhos saibam o que é um ensaio clínico, particularmente no contexto de doenças raras como a Síndrome de Duplicação do MECP2 (MDS). [...]
HuidaGene: A Caminho dos Ensaios Clínicos para a SMD
Em fevereiro de 2024, David Covini, Presidente da DupMECP2, visitou a inovadora empresa de biotecnologia HuidaGene Therapeutics em Xangai. A visita proporcionou um vislumbre emocionante do futuro de um tratamento para a síndrome de duplicação MECP2 (MDS). Liderada pelo Dr. Alvin Luk, Diretor Executivo da HuidaGene, a empresa está na vanguarda do desenvolvimento de uma tecnologia CRISPR inovadora que [...]
Huidagene: Uma promissora tecnologia CRISPR-CAS13 de Xangai (China)
A Huidagene Therapeutics é uma empresa de biotecnologia com sede em Xangai e Nova Jersey, centrada na descoberta, engenharia e desenvolvimento de novos medicamentos baseados em CRISPR. A empresa centra-se em doenças musculares, oftálmicas e neurológicas. A Huidagene desenvolveu o HG204, um vetor viral adeno-associado (AAV) que fornece um novo complexo CRISPR-Cas13 às células. Concebido para a síndrome de duplicação MECP2, o HG204 tem como objetivo regular a [...]