DA 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
TH 
JA 
RU Et nyt skridt fremad i jagten på en kur: UMass Chan licenserer siRNA-teknologi
UMass Chan Medical School har licenseret en lovende siRNA-baseret teknologi til M2DS, en startup-virksomhed dedikeret til at videreudvikle teknologien som en behandling for MECP2 Duplikationssyndrom. Dette markerer et stort skridt fremad i at omsætte banebrydende forskning til klinisk virkelighed. Teknologien blev udviklet i Dr. Khvorovas laboratorium, med projektet ledet af [...]
Lovende tidlige resultater fra HERO-studiet for MDS
Tidligere i år deltog Alvin Luk i CRISPR Medicine Conference i København for at give en opdatering på HERO-kliniske forsøg for MECP2 Duplikationssyndrom. Alvins præsentation er tilgængelig for fællesskabet at se på YouTube. I denne video vil du lære om HuidaGen's eksperimentelle CRISPR-Cas13-terapi, HG204, og se fremskridt i de første behandlede […]
Start på rekruttering til ATTUNE-klinisk forsøg
ATTUNE-forsøget er en fase 1/2 klinisk undersøgelse sponsoreret af Ionis. Formålet er at evaluere ION440, en eksperimentel antisense-oligonukleotidterapi (ASO), der er udviklet til at behandle årsagen til MECP2-duplikationssyndrom (MDS).
Rekruttering starter til HERO: CRISPR cas13-klinisk forsøg med MDS
Det kliniske HERO-forsøg er et banebrydende studie, der evaluerer HG204, en ny CRISPR Cas13 RNA-redigeringsterapi, til MECP2 Duplication Syndrome (MDS). Forsøget, der er sponsoreret af HuidaGene, markerer et vigtigt skridt i jagten på en behandling af MDS. I november 2024 fik den første patient HG204 med succes, hvilket giver fornyet håb til MDS-samfundet.
ION440: IONIS bringer MDS-fællesskabet op på næste niveau
Skrevet af David og verificeret af Ionis. Efter Ionis’ nylige meddelelse om det kommende kliniske forsøg, sigter vi mod at give en klarere forståelse af dette forsøg. Det er især vigtigt for familier, der overvejer at tilmelde deres barn, at vide, hvad et klinisk forsøg er, især i forbindelse med sjældne sygdomme som MECP2 Duplikationssyndrom (MDS). […]
HuidaGene: På vej mod kliniske forsøg
I februar 2024 besøgte David Covini, præsident for DupMECP2, det innovative bioteknologiske firma HuidaGene Therapeutics i Shanghai. Besøget gav et spændende indblik i fremtiden for en behandling af MECP2-duplikationssyndrom (MDS). Under ledelse af Dr. Alvin Luk, administrerende direktør hos HuidaGene, er virksomheden på forkant med at udvikle en banebrydende CRISPR-teknologi, der […]
Huidagene: En lovende CRISPR-CAS13-teknologi fra Shanghai (Kina)
Huidagene Therapeutics er et bioteknologiselskab baseret i Shanghai og New Jersey, der fokuserer på opdagelse, ingeniørarbejde og udvikling af nye CRISPR-baserede lægemidler. Virksomheden fokuserer på muskelsygdomme, øjensygdomme og neurologiske lidelser. Huidagene har udviklet HG204, en adeno-associeret viral (AAV) vektor, der leverer et nyt CRISPR-Cas13-kompleks ind i celler. HG204 er designet til MECP2 duplikationssyndrom og sigter mod at regulere [...]