Catégorie : Recherche

Une nouvelle avancée dans la recherche d'un remède : l'UMass Chan octroie une licence pour la technologie siRNA  

L'UMass Chan Medical School a accordé une licence pour une technologie prometteuse à base d'ARNsi à M2DS, une startup dédiée à faire progresser cette technologie en tant que traitement du syndrome de duplication MECP2. Il s'agit d'une avancée majeure dans la traduction de la recherche de pointe en réalité clinique. La technologie a été développée dans le laboratoire du Dr Khvorova, le projet étant dirigé par […]

Résultats précoces prometteurs de l'essai HERO pour le SMD

Plus tôt cette année, Alvin Luk a assisté à la Conférence sur la médecine CRISPR à Copenhague pour faire le point sur l'essai clinique HERO pour le syndrome de duplication MECP2. La présentation d'Alvin est disponible sur YouTube pour que la communauté puisse la regarder. Dans cette vidéo, vous en apprendrez davantage sur la thérapie expérimentale CRISPR-Cas13 de Huidagene, HG204, et verrez les progrès réalisés chez les premiers patients traités [...]

Début du recrutement pour l'essai clinique ATTUNE

La recherche sur le syndrome de duplication MECP2 a franchit une étape sans précédent : l’entrée dans le monde des essais cliniques. C’est une lueur d’espoir pour de nombreuses familles qui, depuis des années, se battent pour offrir un avenir meilleur à leurs enfants.

Début du recrutement pour l’essai clinique HERO : CRISPR cas13 pour le syndrome

L’essai clinique HERO est une étude pionnière évaluant le HG204, une nouvelle thérapie CRISPR Cas13 d’édition de l’ARN, pour le syndrome de duplication MECP2 (MDS). Sponsorisé par HuidaGene, cet essai marque une étape importante dans la recherche d’un traitement pour le syndrome. En novembre 2024, le premier patient a reçu avec succès le HG204, offrant ainsi un nouvel espoir à la communauté.

ION440 : IONIS fait passer la communauté MDS à la vitesse supérieure

Écrit par David et vérifié par Ionis Suite à l'annonce récente de Ionis concernant l'essai clinique à venir, nous souhaitons apporter une compréhension plus claire de cet essai. Il est particulièrement important pour les familles qui envisagent d'inscrire leur enfant de savoir ce qu'est un essai clinique, en particulier dans le contexte de maladies rares comme le syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene : Vers les essais cliniques pour le SMD

En février 2024, David Covini, président de DupMECP2, a visité la société de biotechnologie innovante HuidaGene Therapeutics à Shanghai. Cette visite lui a donné un aperçu passionnant de l'avenir d'un traitement pour le syndrome de duplication de MECP2 (MDS). Dirigée par le Dr Alvin Luk, PDG de HuidaGene, la société est à la pointe du développement d'une technologie CRISPR révolutionnaire qui [...]

Huidagene : Une technologie CRISPR-CAS13 prometteuse de Shanghai (Chine)

Huidagene Therapeutics est une société de biotechnologie basée à Shanghai et dans le New Jersey, qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de nouveaux médicaments basés sur CRISPR. L'entreprise se concentre sur les troubles musculaires, ophtalmiques et neurologiques. Huidagene a développé HG204, un vecteur viral adéno-associé (AAV) délivrant un nouveau complexe CRISPR-Cas13 dans les cellules. Conçu pour le syndrome de duplication MECP2, HG204 vise à réguler la [...]