NL 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
DA 
TH 
JA 
RU Een nieuwe stap vooruit in de zoektocht naar een genezing: UMass Chan licentieert siRNA-technologie
UMass Chan Medical School heeft een veelbelovende technologie gebaseerd op siRNA in licentie gegeven aan M2DS, een start-up die zich toelegt op het ontwikkelen van de technologie als behandeling voor MECP2 Duplicatie Syndroom. Dit markeert een belangrijke stap voorwaarts in het vertalen van baanbrekend onderzoek naar klinische realiteit. De technologie is ontwikkeld in het lab van Dr. Khvorova, met het project geleid door […]
Veelbelovende vroege resultaten van de HERO-studie voor MDS
Eerder dit jaar woonde Alvin Luk de CRISPR Medicine Conference in Kopenhagen bij om een update te geven over het HERO-onderzoek naar MECP2-duplicatiesyndroom. Alvin’s presentatie is beschikbaar voor de gemeenschap om te bekijken op YouTube. In deze video leer je meer over Huidagene’s experimentele CRISPR-Cas13-therapie, HG204, en zie je de voortgang bij de eerste behandelde […]
Start werving voor de ATTUNE klinische studie
De ATTUNE-studie is een Fase 1/2 klinische studie gesponsord door Ionis. Het doel is het evalueren van ION440, een onderzoeks-Antisense Oligonucleotide (ASO) therapie die is ontwikkeld om de onderliggende oorzaak van het MECP2 Duplicatie Syndroom (MDS) aan te pakken.
Werving start voor HERO: CRISPR cas13-klinische studie voor MDS
De HERO klinische studie is een baanbrekende studie die HG204, een nieuwe CRISPR Cas13 RNA-editing therapie, evalueert voor het MECP2 Duplicatie Syndroom (MDS). Deze studie, gesponsord door HuidaGene, markeert een belangrijke stap in de zoektocht naar een behandeling voor MDS. In november 2024 werd HG204 met succes toegediend aan de eerste patiënt, wat nieuwe hoop biedt aan de MDS-gemeenschap.
ION440: IONIS brengt MDS-gemeenschap naar het volgende niveau
Geschreven door David en gecontroleerd door Ionis Naar aanleiding van de recente aankondiging van Ionis over de aankomende klinische studie, willen we een duidelijker begrip van deze studie geven. Het is vooral belangrijk voor gezinnen die overwegen hun kind in te schrijven om te weten wat een klinische studie is, vooral in de context van zeldzame ziekten zoals MECP2 Duplicatie Syndroom (MDS). [...]
HuidaGene: Op weg naar klinische proeven voor MDS
In februari 2024 bezocht David Covini, voorzitter van DupMECP2, het innovatieve biotechbedrijf HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Het bezoek bood een opwindende blik in de toekomst voor een behandeling voor MECP2 duplicatie syndroom (MDS). Onder leiding van Dr. Alvin Luk, CEO bij HuidaGene, loopt het bedrijf voorop bij de ontwikkeling van een baanbrekende CRISPR-technologie die [...]
HuidaGene: Een veelbelovende CRISPR-CAS13-technologie uit Shanghai (China)
Huidagene Therapeutics is een biotechnologiebedrijf gevestigd in Shanghai en New Jersey, dat zich richt op het ontdekken, engineeren en ontwikkelen van nieuwe, op CRISPR gebaseerde geneesmiddelen. Het bedrijf richt zich op spier-, oogheelkundige en neurologische aandoeningen. Huidagene heeft HG204 ontwikkeld, een adeno-geassocieerde virale (AAV) vector die een nieuw CRISPR-Cas13 complex in cellen brengt. HG204 is ontworpen voor het MECP2 duplicatiesyndroom en heeft als doel om de [...]