HU 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
EL 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU Újabb lépés a gyógymód keresése felé: UMass Chan licenceli az siRNA technológiát
UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]
A HERO-próba biztató korai eredményei mielodiszpláziás szindrómában
Idén év elején Alvin Luk részt vett a koppenhágai CRISPR Medicine konferencián, hogy tájékoztassa a MECP2-duplikációs szindróma HERO klinikai vizsgálatáról. Alvin előadása elérhető a közösség számára YouTube-on. Ebben a videóban megismerkedhet Huidagene kísérleti CRISPR-Cas13 terápiájával, a HG204-gyel, és láthatja az elsőként kezelt […]
Az ATTUNE klinikai vizsgálat toborzásának kezdete
Az ATTUNE vizsgálat az Ionis által szponzorált 1/2-es fázisú klinikai vizsgálat. Célja az ION440, egy olyan vizsgálati antiszenz oligonukleotid (ASO) terápia értékelése, amelyet a MECP2 duplikációs szindróma (MDS) kiváltó okának kezelésére terveztek.
Megkezdődik a HERO: CRISPR cas13-klinikai vizsgálat az MDS kezelésére
A HERO klinikai vizsgálat egy úttörő vizsgálat, amely a HG204-et, egy új CRISPR Cas13 RNS-szerkesztő terápiát értékeli a MECP2 duplikációs szindróma (MDS) kezelésére. A HuidaGene által szponzorált vizsgálat fontos lépést jelent az MDS kezelésének keresésében. 2024 novemberében az első betegnek sikeresen beadták a HG204-et, ami új reményt ad az MDS közösségének.
ION440: Az IONIS új szintre emeli az MDS közösséget
Írta: David és ellenőrizte: Ionis Az Ionis közelmúltbeli bejelentését követően a közelgő klinikai vizsgálatról, célunk, hogy világosabb képet adjunk erről a vizsgálatról. Különösen fontos, hogy a gyermekük bevonását fontolgató családok tudják, mi is az a klinikai vizsgálat, különösen az olyan ritka betegségekkel összefüggésben, mint a MECP2 duplikációs szindróma (MDS). [...]
HuidaGene: A klinikai vizsgálatok felé haladva mieloid diszpláziás szindróma (MDS) esetén
2024 februárjában David Covini, a DupMECP2 elnöke meglátogatta a HuidaGene Therapeutics innovatív biotechnológiai vállalatot Sanghajban. A látogatás izgalmas betekintést nyújtott a MECP2 duplikációs szindróma (MDS) kezelésének jövőjébe. Dr. Alvin Luk, a HuidaGene vezérigazgatója vezetésével a vállalat élen jár egy úttörő CRISPR technológia kifejlesztésében, amely [...]
Huidagene: CRISPR-CAS13 technológia Sanghajból (Kína)
A Huidagene Therapeutics egy Sanghajban és New Jerseyben működő biotechnológiai vállalat, amely új CRISPR-alapú gyógyszerek felfedezésére, tervezésére és fejlesztésére összpontosít. A vállalat izom-, szemészeti és neurológiai rendellenességekre összpontosít. A Huidagene kifejlesztette a HG204-et, egy adeno-asszociált vírusvektort (AAV), amely egy új CRISPR-Cas13 komplexet juttat a sejtekbe. A MECP2 duplikációs szindróma kezelésére tervezett HG204 célja, hogy szabályozza a [...]