TR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU Tedavi arayışında yeni bir adım: UMass Chan siRNA Teknolojisini Lisansladı
UMass Chan Tıp Fakültesi, teknoloji konusunda uzmanlaşmış bir startup şirketi olan M2DS'ye, umut vadeden siRNA tabanlı bir teknolojinin lisansını verdi. Bu teknoloji, MECP2 Duplikasyon Sendromu için bir tedavi yöntemi olarak geliştiriliyor. Bu gelişme, en ileri araştırmaların klinik gerçeğe dönüştürülmesinde önemli bir adım teşkil ediyor. Teknoloji, Dr. Khvorova'nın laboratuvarında geliştirildi ve proje […]
MDS için HERO Denemesi'nden umut vadeden ilk sonuçlar
Bu yılın başlarında Alvin Luk, MECP2 Duplikasyon Sendromu için HERO klinik denemesine ilişkin bir güncelleme sunmak üzere Kopenhag'daki CRISPR Medicine Konferansı'na katıldı. Alvin'in sunumu YouTube'da topluluğun izlemesi için erişilebilir durumda. Bu videoda, Huidagene'in deneysel CRISPR-Cas13 terapisi HG204 hakkında bilgi edinecek ve ilk tedavi edilen [...]deki ilerlemeyi göreceksiniz.
ATTUNE klinik çalışması için hasta alımı başladı
ATTUNE denemesi, Ionis tarafından desteklenen Faz 1/2 klinik bir çalışmadır. Bu çalışmanın amacı, MECP2 Duplikasyon Sendromu’nun (MDS) temel nedenini hedeflemek üzere geliştirilen araştırma aşamasındaki bir Antisense Oligonükleotid (ASO) tedavisi olan ION440’ın değerlendirilmesidir.
HERO için Katılımcı Alımı Başladı: MDS’ye Yönelik CRISPR-Cas13 Klinik Çalışması
HERO klinik çalışması, MECP2 Duplikasyon Sendromu (MDS) için geliştirilen yeni bir CRISPR Cas13 RNA düzenleme tedavisi olan HG204’ü değerlendiren öncü bir araştırmadır. HuidaGene tarafından desteklenen bu çalışma, MDS için bir tedavi arayışında önemli bir adımı temsil etmektedir. Kasım 2024’te ilk hastaya başarıyla HG204 uygulanmış ve bu durum MDS topluluğuna yeniden umut vermiştir.
IONIS, MDS topluluğunu bir sonraki seviyeye taşıyor
David tarafından yazılmış ve Ionis tarafından doğrulanmıştır Ionis'in yaklaşan klinik çalışma hakkındaki son duyurusunun ardından, bu çalışmanın daha net anlaşılmasını sağlamayı amaçlıyoruz. Özellikle MECP2 Duplikasyon Sendromu (MDS) gibi nadir görülen hastalıklar bağlamında, çocuklarını kaydettirmeyi düşünen aileler için klinik araştırmanın ne olduğunu bilmek özellikle önemlidir. [...]
HuidaGene: Klinik çalışmalara doğru ilerliyor
Şubat 2024'te DupMECP2 Başkanı David Covini, Şangay'daki yenilikçi biyoteknoloji şirketi HuidaGene Therapeutics'i ziyaret etti. Ziyaret, MECP2 duplikasyon sendromuna (MDS) yönelik bir tedavi için geleceğe heyecan verici bir bakış sağladı. HuidaGene CEO'su Dr. Alvin Luk liderliğindeki Şirket, çığır açan bir CRISPR teknolojisi geliştirmenin ön saflarında yer almaktadır [...]
Huidagene: Şangay'dan (Çin) umut verici bir CRISPR-CAS13 teknolojisi
Huidagene Therapeutics, Şangay ve New Jersey merkezli bir biyoteknoloji şirketidir ve CRISPR tabanlı yeni ilaçların keşfedilmesi, mühendisliği ve geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirket kas, oftalmik ve nörolojik bozukluklara odaklanmaktadır. Huidagene, hücrelere yeni bir CRISPR-Cas13 kompleksi sağlayan bir adeno-ilişkili viral (AAV) vektör olan HG204'ü geliştirdi. MECP2 duplikasyon sendromu için tasarlanan HG204, bu sendromun [...]