Rozpoczęcie rekrutacji do badania klinicznego ATTUNE

Rekrutacja pacjentów do przełomowego badania klinicznego ATTUNE oficjalnie się rozpoczęła! Pierwszy ośrodek został otwarty w listopadzie 2024 roku w Baylor College of Medicine w Houston, Teksas (USA), co oznacza początek tego badania fazy 1/2. Pod koniec stycznia 2025 roku otwarto drugi ośrodek w stanie Minnesota (USA). Wkrótce planowane jest uruchomienie kolejnych ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz na całym świecie. 

Przegląd procesu 

Badanie ATTUNE to pierwszy przypadek podania ION440 ludziom. Eksperymentalna terapia ASO ma na celu obniżenie poziomu mRNA MECP2 u osób z zespołem duplikacji MECP2 (MDS), co pozwala bezpośrednio zwalczać przyczynę objawów spowodowanych nadekspresją MECP2. 

Ten potencjalny sposób leczenia wykazał imponujące wyniki podczas badań przedklinicznych. Badania przeprowadzone w 2021 roku na modelach mysich zespołu duplikacji MECP2 (MDS) pokazały, że terapia ASO skutecznie obniża poziom MECP2 i łagodzi objawy choroby, nie wywołując przy tym istotnych działań niepożądanych. Prawie 10 lat temu te odkrycia wywołały ogromne poruszenie i nadzieję w społeczności osób dotkniętych MDS. 

Zobacz publikację

Do badania włączono mężczyzn w wieku od 2 do 65 lat z potwierdzoną diagnozą zespołu duplikacji MECP2. Badanie zostanie podzielone na 2 części. Część 1 (wielokrotne dawki rosnące) będzie trwać 36 tygodni dla każdego uczestnika. Podczas tej fazy uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej ION440 lub procedurę pozorowaną. Po zakończeniu części 1 uczestnik może przejść do części 2 (przedłużenie długoterminowe) i otrzymywać ION440 przez okres do 156 tygodni.  

Każdy uczestnik będzie postępował zgodnie ze szczegółowym harmonogramem, obejmującym wstępny okres badań przesiewowych, podawanie ION440 oraz fazę obserwacji w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnych wyników skuteczności potencjalnego leczenia farmakologicznego. Uczestnicy będą zapisywani kolejno do różnych kohort, przy czym każda kohorta otrzyma inny poziom dawki ION440.  

Aby uzyskać więcej informacji na temat protokołu badania i ogólnego projektu badania, zapraszamy do zapoznania się z poniższymi zasobami: 

• Nasze webinaria wyjaśniające szczegóły badania ATTUNE: Demistyfikacja badania ATTUNE
• Nasz artykuł na temat protokołu badania: ION440: IONIS przenosi społeczność MDS na wyższy poziom 
• Nasz e-book ze wszystkimi pytaniami od rodzin: Demistyfikacja badania ATTUNE

Kolejne kroki i cele 

Jako badanie kliniczne fazy 1/2, głównym celem ATTUNE jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ION440. Wyniki badania ATTUNE dostarczą cennych informacji dla przyszłych badań mających na celu dalszą ocenę skuteczności ION440 w leczeniu MDS. 

Zespoły badawcze Szpitala Dziecięcego w Houston i Gillette Children's Specialty Healthcare w Minnesocie prowadzą obecnie rekrutację pacjentów do rozpoczęcia podawania badanej terapii.  

Rozpoczęcie badania klinicznego ATTUNE stanowi niezwykły krok naprzód w poszukiwaniu leczenia zespołu duplikacji MECP2. Podobnie jak w przypadku badania klinicznego HERO, nowatorskie zastosowanie technologii oligonukleotydów antysensownych stanowi najnowocześniejsze podejście do leczenia tej choroby, dając nową nadzieję rodzinom i społeczności MDS.