PL 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
HU 
EL 
SR 
HR 
TR 
NL 
SV 
TH 
JA 
Przegląd procesu
Badanie HERO obejmuje pojedyncze wstrzyknięcie HG204 drogą dokomorową, podając terapię bezpośrednio do mózgu. Rekrutacja do badania rozpoczęła się w październiku 2024 r., a badanie ma na celu rekrutację sześciu uczestników płci męskiej w wieku od 2 do 18 lat, którzy mają potwierdzoną diagnozę zespołu duplikacji MECP2. Każdy uczestnik weźmie udział w 60-tygodniowym badaniu, składającym się z 8-tygodniowego okresu przesiewowego, podawania leczenia i 52-tygodniowej fazy obserwacji. Głównymi celami są monitorowanie zdarzeń niepożądanych i ocena postępów rozwojowych po leczeniu. Obecnie badanie jest prowadzone w Peking University Hospital w Pekinie w Chinach. Dalsza rekrutacja pacjentów w Chinach będzie zależeć od wyników pierwszych pacjentów leczonych w ramach badania.
Aby uzyskać bardziej szczegółowe informacje, zapraszamy do zapoznania się z protokołem badania.
Pierwszy pacjent z dawką i wstępne wyniki
W listopadzie HuidaGene ogłosiła pomyślne podanie HG204 pierwszemu pacjentowi. Sześć tygodni po wstrzyknięciu pacjent nie wykazał żadnych poważnych skutków ubocznych i zaobserwowano wstępne oznaki skuteczności. W ciągu najbliższych tygodni pacjent będzie ściśle monitorowany w celu dalszej oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.
Kolejne kroki i cele
HuidaGene poczyniła znaczące postępy w zakresie zatwierdzeń regulacyjnych, uzyskując dwa ważne oznaczenia FDA: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) i Orphan Drug Designation (ODD) dla HG204 w leczeniu zespołu duplikacji MECP2. Podczas gdy badanie HERO jest prowadzone w Chinach, firma biotechnologiczna rozpoczęła również rozmowy z FDA i EMA w celu zbadania dalszych badań w USA i Europie.
Opublikowane badania
W międzyczasie HuidaGene opublikowała szczegóły przedklinicznych wyników badań eksperymentalnych nad technologią CRISPR-Cas13, w tym HG204, w czasopiśmie Nature Neuroscience. Badania wykazały, że HG204 skutecznie obniża poziom mRNA MECP2, łagodzi objawy choroby i wydłuża długość życia w modelach mysich i naczelnych bez wywoływania działań niepożądanych. Wyniki te wzmacniają zaufanie do trwającego badania klinicznego i potencjału HG204 jako opcji terapeutycznej dla MDS.
Badanie kliniczne HERO stanowi znaczący krok w poszukiwaniu metody leczenia zespołu duplikacji MECP2. Połączenie najnowocześniejszej technologii CRISPR Cas13 i obiecujących wstępnych wyników daje nadzieję pacjentom i rodzinom dotkniętym tym zespołem. W nadchodzących miesiącach dalsze monitorowanie i badania będą miały kluczowe znaczenie dla pełnego ustalenia bezpieczeństwa i skuteczności HG204 w leczeniu MDS.