Huidagene: Obiecująca technologia CRISPR-CAS13 z Szanghaju (Chiny)

Huidagene Therapeutics is a biotechnology company based in Shanghai and New Jersey, focusing on discovering, engineering, and developing novel CRISPR-based medicines. The company focuses on muscular, ophthalmic and neurological disorders.

Firma Huidagene opracowała HG204, wektor adenowirusowy (AAV) dostarczający nowy kompleks CRISPR-Cas13 do komórek. Zaprojektowany dla zespołu duplikacji MECP2, HG204 ma na celu regulację nadprodukcji poziomu białka MeCP2 poprzez indukcję degradacji nadeksprymowanego RNA MECP2. Ten innowacyjny kandydat na lek ma potencjał wyleczenia zespołu duplikacji MECP2 (MDS) poprzez jednokrotne podanie.

Nasza organizacja prowadziła owocne rozmowy z liderami HuidaGene, aby lepiej poznać tę innowacyjną technologię oraz jej znaczenie dla przyszłości. Badania przedkliniczne z użyciem HG204 w humanizowanym mysim modelu MDS wykazały znaczną redukcję białka MeCP2 i odwrócenie objawów. Chociaż są to obiecujące wyniki, stanowią one również drugie potwierdzenie odwracalności objawów zespołu duplikacji MECP2 (MDS) po regulacji poziomu białka MECP2 (co wcześniej wykazano poprzez podanie terapii ASO przez prof. H. Zoghbi i jego zespół).

Huidagene jest w trakcie finalizowania badań przedklinicznych z HG204 i przygotowuje się do badań klinicznych dla pacjentów w Chinach, których rozpoczęcie zaplanowano na połowę 2024 roku. Jeśli ta próba zakończy się sukcesem, Huidagene zaplanuje badania kliniczne w innych krajach, takich jak USA i Europa w latach 2025-2026.

31 października FDA (Agencja ds. Żywności i Leków, organ ds. zdrowia w USA) przyznała HG204 oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej i sierocego produktu leczniczego. To oznaczenie regulacyjne jest pierwszym krokiem w kierunku badań klinicznych poza Chinami i umożliwi przyspieszony przegląd dokumentacji po rejestracji leku. Choć wiadomość ta była całkowicie nieoczekiwana, daje ona społeczności dodatkową nadzieję.

Nasz zespół pozostanie w kontakcie z Huidagene i będzie na bieżąco informował naszą społeczność o wszelkich nowych wydarzeniach.

Do komunikatu prasowego