ION440: IONIS przenosi społeczność MDS na wyższy poziom

Napisane przez David i zweryfikowane przez Ionis

W związku z niedawnym ogłoszeniem firmy Ionis o nadchodzącym badaniu klinicznym, chcemy zapewnić lepsze zrozumienie tego badania. Szczególnie ważne jest, aby rodziny rozważające włączenie swojego dziecka do badania klinicznego wiedziały, czym jest badanie kliniczne, zwłaszcza w kontekście rzadkich chorób, takich jak zespół duplikacji MECP2 (MDS).

Badanie kliniczne to badanie naukowe, które bada nowe potencjalne metody leczenia, oceniając ich bezpieczeństwo i wpływ na ludzi. Badania kliniczne są często przeprowadzane jako część większego programu rozwoju klinicznego. Program rozwoju klinicznego to seria badań klinicznych przeprowadzanych w fazach progresywnych (tj. faza 1-3), mających na celu ustalenie, czy nowe potencjalne leki lub terapie są zarówno odpowiednio bezpieczne, jak i znacząco skuteczne.

W przypadku MDS, Ionis wkrótce rozpocznie pierwsze badanie kliniczne mające na celu ocenę nowego potencjalnego leczenia o nazwie ION440. Badanie to, named ATTUNE, zostało niedawno ogłoszone przez Ionis na stronie clinicaltrials.gov pod oficjalnym tytułem "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome".

Rozpakujmy, co to oznacza.

Faza 1-2 badania: Faza 1 oznacza pierwsze podanie leku ludziom (często określane jako "pierwsze badanie na ludziach"). Faza 1 ma głównie na celu określenie początkowego bezpieczeństwa i tolerancji badanego leku w różnych dawkach, są one zwykle małe i stosunkowo szybkie. Badania fazy 2 dostarczają dodatkowych dowodów bezpieczeństwa, badając wpływ badanego leku u większej liczby osób przez dłuższy czas. Często w badaniach fazy 2, w tym ATTUNE, badacze starają się również zrozumieć, jak ludzie reagują na różne dawki badanego leku. Badanie ATTUNE jest połączeniem badań fazy 1 i fazy 2.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie pozorowane: Oznacza to, że uczestnicy są losowo przydzielani do leczenia ION440 lub leczenia pozorowanego (bez wstrzyknięcia ION440, ale z taką samą procedurą sedacji jak w grupie leczonej) w stosunku 3:1 (3 pacjentów otrzymujących ION440 na 1 pacjenta nieotrzymującego leczenia). Ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwe leczenie, a kto pozorowane.

Ramię kontrolne jest często stosowane, gdy (1) oznaki i objawy choroby różnią się w zależności od osoby (2) istnieje ograniczona historia naturalna w określonej populacji badanej w badaniu (3) cele badania klinicznego mogą być ujęte w sposób, który można uznać za subiektywny lub podlegający stronniczości oraz (4) istnieje ograniczone zrozumienie, w jaki sposób określona populacja osób włączonych do badania zareaguje na określone rodzaje procedur, takie jak sedacja i nakłucie lędźwiowe, które są potrzebne do podania ION440.

Wielokrotnie zwiększana dawka (MAD): Oznacza to, że badacze podają kolejno coraz większe dawki badanego leku różnym grupom uczestników, aby sprawdzić, ile leku można bezpiecznie podać.

Część 1 i część 2 procesu: ATTUNE jest podzielony na dwie części. Wszystkie osoby przyjęte do badania rozpoczną udział w Części 1. W Części 1, 75% uczestników otrzyma ION440, a 25% otrzyma leczenie pozorowane przez około 36 tygodni. Po pomyślnym zakończeniu przez Ionis przeglądu bezpieczeństwa we wczesnej części badania, uczestnicy, którzy ukończyli Część 1, będą mieli możliwość otrzymywania ION440 przez okres do 156 tygodni podczas otwartego rozszerzenia (LTE), znanego jako Część 2.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka, farmakodynamika: Określają one cele badania fazy 1-2 dla ION440 poprzez ocenę, czy lub jakie skutki uboczne można zaobserwować po podaniu ION440, co organizm robi z ION440, co ION440 robi z ludzkim ciałem.

Kryteria włączenia i wyłączenia: Są to zasady określające, kto może wziąć udział w badaniu klinicznym. Na przykład w tym badaniu uczestnicy muszą być płci męskiej, w wieku od 2 do 65 lat, mieć potwierdzoną diagnozę MDS i być w stanie ukończyć wszystkie procedury badania. Istnieją również pewne warunki, które mogą uniemożliwić uczestnictwo w badaniu, takie jak złożona postać MDS, określone schorzenia lub leczenie niektórymi innymi lekami.

Należy pamiętać, że udział w badaniach klinicznych jest dobrowolny, a rodziny mogą wycofać się w dowolnym momencie, jeśli uznają, że nie leży to w najlepszym interesie ich dziecka.

Rozpoczęcie badania: Szacowana data rozpoczęcia badania ATTUNE to sierpień 2024 roku. Harmonogram ten może jednak ulec zmianie w zależności od kroków regulacyjnych, takich jak zatwierdzenie przez komisję etyczną, podpisanie umowy i inne zatwierdzenia wymagane w każdym szpitalu, w którym prowadzone będzie badanie. Rejestracja pacjentów rozpocznie się po podpisaniu wszystkich zgód zarówno przez firmę Ionis, jak i szpital.

Należy pamiętać, że badania kliniczne mają zasadnicze znaczenie dla rozwoju wiedzy medycznej i znajdowania nowych metod leczenia, a także dają nadzieję osobom i rodzinom dotkniętym rzadkimi chorobami.

ION440 jest lekiem badanym i nie został zatwierdzony do obrotu jako lek na jakiekolwiek schorzenie, w tym MDS, w żadnym kraju. Osoby mające pytania dotyczące zmian w ich stanie zdrowia i ogólnej opiece zdrowotnej powinny porozmawiać ze swoim lekarzem.

Bądź na bieżąco z naszym webinarium na temat badań klinicznych i ATTUNE, które ma zostać opublikowane do końca września 2024 roku.