HuidaGene: Kierunek – badania kliniczne

W lutym 2024 roku David Covini, prezes organizacji DupMECP2, odwiedził innowacyjną firmę biotechnologiczną HuidaGene Therapeutics w Szanghaju. Wizyta ta dała ekscytujący wgląd w przyszłość terapii zespołu duplikacji MECP2 (MDS).

Kierowana przez dr Alvina Luk, CEO HuidaGene, firma jest liderem w opracowywaniu przełomowej technologii CRISPR, która może zrewolucjonizować życie dzieci dotkniętych MDS. 

Wizyta była niesamowitą okazją, aby z pierwszej ręki zobaczyć najnowocześniejsze udogodnienia i kreatywne środowisko, które sprzyja tak innowacyjnym badaniom. Przestrzeń biurowa obejmuje nawet ściankę wspinaczkową, promującą dynamiczną i kreatywną atmosferę pracy.

Alvin oraz jego Dyrektor Medyczny ds. MDS, dr Gloria Tang, przedstawili szczegóły technologii edycji RNA CRISPR-Cas13 dla zespołu duplikacji MECP2, nazwanej HG204. Obiecujące dane i wstępne wyniki badań toksyczności na naczelnych innych niż ludzie zaowocowały ekscytującym rozwojem sytuacji. Badanie kliniczne firmy dotyczące MDS, pierwotnie planowane do rozpoczęcia w drugiej połowie 2024 roku, już otrzymało zatwierdzenie komisji etycznych w dwóch szpitalach, z planem rekrutacji pacjentów z MDS jeszcze przed końcem roku.

To fantastyczna wiadomość dla społeczności MDS. Nadchodzące badanie kliniczne HG204 MDS, named "HERO", początkowo obejmie co najmniej 4 pacjentów, którzy będą ściśle monitorowani przez rok. Pierwsza faza tego badania zostanie przeprowadzona w Chinach. Dalsza rekrutacja pacjentów w Chinach będzie zależeć od pierwszych wstępnych wyników badania interwencyjnego. 

HuidaGene poczyniła już znaczące postępy w zatwierdzeniach regulacyjnych, uzyskując dwa oznaczenia FDA dla leku HG204 w leczeniu zespołu duplikacji MECP2: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) oraz Orphan Drug Designation (ODD). Firma nawiązała również kontakt zarówno z FDA, jak i EMA w celu przeprowadzenia dalszych badań w USA i Europie.

Możliwość osobistego kontaktu z Alvinem i Glorią była dla nas zaszczytem. Cieszymy się, że możemy być częścią tej podróży i z niecierpliwością czekamy na informowanie naszej społeczności o postępach w tej potencjalnie zmieniającej życie technologii.