Huidagene: Obiecująca technologia CRISPR-CAS13 z Szanghaju (Chiny)

Huidagene Therapeutics to firma biotechnologiczna z siedzibą w Szanghaju i New Jersey, koncentrująca się na odkrywaniu, inżynierii i opracowywaniu nowych leków opartych na CRISPR. Firma koncentruje się na zaburzeniach mięśniowych, okulistycznych i neurologicznych.

Firma Huidagene opracowała HG204, wektor adenowirusowy (AAV) dostarczający nowy kompleks CRISPR-Cas13 do komórek. Zaprojektowany dla zespołu duplikacji MECP2, HG204 ma na celu regulację nadprodukcji poziomu białka MeCP2 poprzez indukcję degradacji nadeksprymowanego RNA MECP2. Ten innowacyjny kandydat na lek ma potencjał do wyleczenia MDS poprzez pojedyncze podanie.

Nasza organizacja przeprowadziła owocne rozmowy z liderami Huidagene, aby dowiedzieć się więcej o tej innowacyjnej technologii i jej znaczeniu dla przyszłości. Badania przedkliniczne z użyciem HG204 w humanizowanym mysim modelu MDS wykazały znaczną redukcję białka MeCP2 i odwrócenie objawów. Chociaż są to zachęcające wyniki, jest to również drugi dowód na odwracalność objawów MDS po regulacji poziomu białka MECP2 (jak wcześniej wykazano po podaniu ASO przez prof. H. Zoghbi i zespół).

Huidagene jest w trakcie finalizowania badań przedklinicznych z HG204 i przygotowuje się do badań klinicznych dla pacjentów w Chinach, których rozpoczęcie zaplanowano na połowę 2024 roku. Jeśli ta próba zakończy się sukcesem, Huidagene zaplanuje badania kliniczne w innych krajach, takich jak USA i Europa w latach 2025-2026.

31 października FDA (Agencja ds. Żywności i Leków, organ ds. zdrowia w USA) przyznała HG204 oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej i sierocego produktu leczniczego. To oznaczenie regulacyjne jest pierwszym krokiem w kierunku badań klinicznych poza Chinami i umożliwi przyspieszony przegląd dokumentacji po rejestracji leku. Choć wiadomość ta była całkowicie nieoczekiwana, daje ona społeczności dodatkową nadzieję.

Nasz zespół pozostanie w kontakcie z Huidagene i będzie na bieżąco informował naszą społeczność o wszelkich nowych wydarzeniach.

Do komunikatu prasowego