Kategoria: Badania

Rozpoczęcie rekrutacji do badania klinicznego ATTUNE

Badanie ATTUNE jest badaniem klinicznym fazy 1/2 sponsorowanym przez firmę Ionis. Jego celem jest ocena ION440, badanej terapii antysensownym oligonukleotydem (ASO) zaprojektowanej w celu wyeliminowania pierwotnej przyczyny zespołu duplikacji MECP2 (MDS).

Rozpoczyna się rekrutacja do badania klinicznego HERO: CRISPR cas13 w leczeniu MDS

Badanie kliniczne HERO jest pionierskim badaniem oceniającym HG204, nową terapię CRISPR Cas13 edytującą RNA, w leczeniu zespołu duplikacji MECP2 (MDS). Sponsorowane przez HuidaGene, badanie to stanowi ważny krok w poszukiwaniu leczenia MDS. W listopadzie 2024 r. pierwszemu pacjentowi z powodzeniem podano HG204, dając nową nadzieję społeczności MDS.

ION440: IONIS przenosi społeczność MDS na wyższy poziom

Napisane przez Davida i zweryfikowane przez Ionis W związku z niedawnym ogłoszeniem przez Ionis nadchodzącego badania klinicznego, staramy się zapewnić lepsze zrozumienie tego badania. Szczególnie ważne jest, aby rodziny rozważające włączenie swojego dziecka do badania klinicznego wiedziały, czym jest badanie kliniczne, szczególnie w kontekście rzadkich chorób, takich jak zespół duplikacji MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene: W kierunku badań klinicznych

W lutym 2024 r. David Covini, prezes DupMECP2, odwiedził innowacyjną firmę biotechnologiczną HuidaGene Therapeutics w Szanghaju. Wizyta zapewniła ekscytujące spojrzenie w przyszłość leczenia zespołu duplikacji MECP2 (MDS). Prowadzona przez dr Alvina Luk, CEO HuidaGene, firma jest liderem w opracowywaniu przełomowej technologii CRISPR, która [...]

Huidagene: Obiecująca technologia CRISPR-CAS13 z Szanghaju (Chiny)

Huidagene Therapeutics to firma biotechnologiczna z siedzibą w Szanghaju i New Jersey, koncentrująca się na odkrywaniu, inżynierii i opracowywaniu nowych leków opartych na CRISPR. Firma koncentruje się na zaburzeniach mięśniowych, okulistycznych i neurologicznych. Huidagene opracowała HG204, wektor wirusowy adenowirusowy (AAV) dostarczający nowy kompleks CRISPR-Cas13 do komórek. Zaprojektowany dla zespołu duplikacji MECP2, HG204 ma na celu regulację [...]