Kategoria: Lekarstwo

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]

ION440: IONIS przenosi społeczność MDS na wyższy poziom

Napisane przez Davida i zweryfikowane przez Ionis W związku z niedawnym ogłoszeniem przez Ionis nadchodzącego badania klinicznego, staramy się zapewnić lepsze zrozumienie tego badania. Szczególnie ważne jest, aby rodziny rozważające włączenie swojego dziecka do badania klinicznego wiedziały, czym jest badanie kliniczne, szczególnie w kontekście rzadkich chorób, takich jak zespół duplikacji MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS

W lutym 2024 r. David Covini, prezes DupMECP2, odwiedził innowacyjną firmę biotechnologiczną HuidaGene Therapeutics w Szanghaju. Wizyta zapewniła ekscytujące spojrzenie w przyszłość leczenia zespołu duplikacji MECP2 (MDS). Prowadzona przez dr Alvina Luk, CEO HuidaGene, firma jest liderem w opracowywaniu przełomowej technologii CRISPR, która [...]

Huidagene: Obiecująca technologia CRISPR-CAS13 z Szanghaju (Chiny)

Huidagene Therapeutics to firma biotechnologiczna z siedzibą w Szanghaju i New Jersey, koncentrująca się na odkrywaniu, inżynierii i opracowywaniu nowych leków opartych na CRISPR. Firma koncentruje się na zaburzeniach mięśniowych, okulistycznych i neurologicznych. Huidagene opracowała HG204, wektor wirusowy adenowirusowy (AAV) dostarczający nowy kompleks CRISPR-Cas13 do komórek. Zaprojektowany dla zespołu duplikacji MECP2, HG204 ma na celu regulację [...]