DA 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
TR 
NL 
TH 
JA 
RU 
Forskningen i MECP2 Duplication Syndrome har taget et hidtil uset skridt: ind i en verden af kliniske forsøg. Det er en gnist af håb for mange familier, som har arbejdet utrætteligt i årevis for at give deres børn en bedre fremtid.
Med lanceringen af tidlige kliniske forsøg som ATTUNE (ION440 fra Ionis) i USA og HERO (HG204 fra HuidaGene) i Kina er vi vidne til et historisk øjeblik i jagten på en behandling. Disse fase 1/2-forsøg vil hjælpe med at afgøre, om disse forsøgsmedicin er sikre og potentielt effektive - men de er kun begyndelsen.
To prepare for what comes next – including larger, later-phase trials – we launched a global survey in March 2024.
Its goal is to identify interest and readiness among families worldwide, so we can help support the next steps in trial design, planning, and site selection if current trials show promising results. The survey gathered responses from 94 families across multiple continents.
We would like to sincerely thank all the families who took the time to participate. Every response helps us gather valuable information from the community – and ultimately, to better support the community.
Vi inviterer dig til at udforske resultaterne af undersøgelsen, som er opsummeret nedenfor.
I alt 94 familier fra hele verden deltog i undersøgelsen - hvilket viser en stærk global interesse for at deltage i kliniske forsøg. Størstedelen af svarene kom fra Europa og Nordamerika. Samlet set var 91% af deltagerne omsorgspersoner eller forældre til drenge, og 9% var omsorgspersoner eller forældre til piger. De børn, der deltog i undersøgelsen, var mellem 0 og 34 år gamle.
Uanset køn, alder eller geografisk fordeling udtrykte størstedelen af respondenterne (77%) stor interesse for at tilmelde deres barn til et klinisk forsøg. I mellemtiden var 19% ubeslutsomme, og 4% ønskede ikke at deltage.
For bedre at forstå, hvad der påvirker denne interesse, blev familierne bedt om at identificere de vigtigste faktorer, de overvejer, når de skal beslutte, om deres barn skal deltage i et klinisk forsøg. Den hyppigst valgte bekymring var den risiko, der er forbundet med behandlingen eller proceduren (valgt af 86 ud af 94 respondenter, 91%). Den potentielle fordel ved behandlingen fulgte tæt efter (77 ud af 94 respondenter, 82%). Forsøgets placering (60 svar, 64%), støtte til rejse og ophold (47 svar, 50%) og forsøgets varighed (37 svar, 39%) blev valgt mindre hyppigt.
Konklusion
The results of this survey provide valuable insights into the perspectives and priorities of families affected by MECP2 Duplication Syndrome.
Despite differences in age, sex, and geography, a strong majority of families expressed interest in participating in clinical trials.
Risiko og potentielle fordele var de vigtigste faktorer i beslutningsprocessen, mens logistiske aspekter som placering, rejser og forsøgets varighed - selvom de er mindre kritiske - stadig er vigtige overvejelser.
Mens ATTUNE- og HERO-forsøgene i øjeblikket indsamler de første data på mennesker, håber vi, at nogle af disse spørgsmål og bekymringer vil blive besvaret med tiden.
I mellemtiden må vores samfund allerede forberede sig på, hvad der kommer bagefter. Hvis de tidlige forsøgsresultater er lovende, vil en bredere deltagelse være afgørende for senere undersøgelser og global adgang. Denne undersøgelse blev designet til at støtte denne forberedelse - ved at forstå, hvor familierne er, hvilken støtte de har brug for, og hvor villige de er til at deltage.
This survey is more than just data; it is a reflection of a committed and globally connected community, ready to take the next steps toward progress.
For families who have not yet participated, the survey is still open. It’s never too late to make your voice heard and help shape the future of clinical research.