SR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
SV 
TH 
JA 
RU 
Истраживање синдрома дупликације MECP2 направило је корак без преседана: улазак у свет клиничких испитивања. Ово је искра наде за многе породице које су годинама неуморно радиле како би обезбедиле бољу будућност својој деци.
Са покретањем клиничких испитивања у раној фази, као што су ATTUNE (ION440 компаније Ionis) у САД и HERO (HG204 компаније HuidaGene) у Кини, сведоци смо историјског тренутка у потрази за лечењем. Ова испитивања фазе 1/2 ће помоћи да се утврди да ли су ови лекови који се испитују безбедни и потенцијално ефикасни – али она су само почетак.
Да бисмо се припремили за оно што следи – укључујући већа испитивања у каснијим фазама – покренули смо глобално истраживање у марту 2024. године.
Његов циљ је да се идентификује интересовање и спремност међу породицама широм света, како бисмо могли да помогнемо у подршци следећим корацима у дизајну, планирању и избору локације испитивања ако тренутна испитивања покажу обећавајуће резултате. Анкета је прикупила одговоре од 94 породице са више континената.
Желимо да се искрено захвалимо свим породицама које су одвојиле време да учествују. Сваки одговор нам помаже да прикупимо вредне информације од заједнице – и на крају, да боље подржимо заједницу.
Позивамо вас да истражите резултате анкете сумиране у наставку.
У анкети је учествовало укупно 94 породице из целог света – што показује снажно глобално интересовање за учешће у клиничким испитивањима. Већина одговора стигла је из Европе и Северне Америке. Укупно, 91% учесника били су старатељи или родитељи дечака, а 9% старатељи или родитељи девојчица. Деца представљена у овој анкети су старости од 0 до 34 године.
Без обзира на пол, старост или географску расподелу, већина испитаника (77%) изразила је велико интересовање за укључивање свог детета у клиничко испитивање. У међувремену, 19% је било неодлучно, а 4% није желело да учествује.
Да би се боље разумело шта утиче на ово интересовање, породице су замољене да идентификују кључне факторе које узимају у обзир када одлучују да ли да упишу своје дете у клиничко испитивање. Најчешће наведена брига био је ризик повезан са лечењем или процедуром (изабрало га је 86 од 94 испитаника, 91%). Потенцијална корист од лечења следила је одмах иза ње (77 од 94 испитаника, 82%). Локација испитивања (60 одговора, 64%), подршка за путовање и смештај (47 одговора, 50%) и трајање испитивања (37 одговора, 39%) били су ређе набирани.
Закључак
Резултати овог истраживања пружају драгоцене увиде у перспективе и приоритете породица погођених синдромом дупликације MECP2.
Упркос разликама у годинама, полу и географији, велика већина породица је изразила интересовање за учешће у клиничким испитивањима.
Ризик и потенцијална корист били су најважнији фактори који су усмеравали доношење одлука, док логистички аспекти попут локације, путовања и трајања испитивања - иако мање критични - остају важни фактори.
Иако се у испитивању ATTUNE и HERO тренутно прикупљају подаци првих испитивања на људима, надамо се да ће се нека од ових питања и недоумица временом решити.
У међувремену, наша заједница већ мора да се припреми за оно што следи. Ако су резултати раних испитивања обећавајући, шире учешће ће бити неопходно за касније фазе студија и глобални приступ. Ова анкета је осмишљена да подржи ту припрему – разумевањем где се породице налазе, каква им је подршка потребна и колико су спремне да учествују.
Ова анкета је више од пуких података; она је одраз посвећене и глобално повезане заједнице, спремне да предузме следеће кораке ка напретку.
За породице које још нису учествовале, анкета је и даље отворена. Никад није касно да се ваш глас чује и помогнете у обликовању будућности клиничких истраживања.